对于因为严重副作用(如肌肉疼痛)而不能服用他汀类药物的高胆固醇患者来说，贝培多酸是一种可选方案。

大约有9400万美国人患有高胆固醇，其中90%被开了一类叫做他汀类的药物。这些药物能够降低血液中的低密度脂蛋白(LDL)——通常被称为“坏”胆固醇，但也可能引起肌肉疼痛、升高血糖或导致2型糖尿病发生，偶尔还会造成肝损伤或神经系统问题。据估计，有10%到30%的患者因为这些不良副作用而停止服用。

然而，一种已经在世界各地使用的不同药物或许能成为那些不能服用他汀类药物的人的可靠替代品。一项于3月4日发表在《新英格兰医学杂志》上的大型研究发现，贝培多酸(bempedoic acid)能够将LDL水平降低21.7%。

虽然他汀类药物被认为既安全又有效，但它们并不适合所有人。2020年，美国食品和药物管理局批准了贝培多酸(以Nexletol为品牌名销售)来治疗那些不能或不愿服用他汀类药物的患者。尽管有研究显示它能将LDL降低17%到28%，但关于这种药物对心脏健康影响的随机对照试验数据缺乏。这项新的研究部分由Nexletol的制造商、位于密歇根州的Esperion Therapeutics公司资助。

这项研究包括了来自32个国家的13970名患者，平均年龄为65岁。每位参与者都曾经因服用他汀类药物而出现肌肉骨骼不良反应，并需要另外的治疗。试验中男女人数大致相同，但其中91%是白人，17%是西班牙裔或拉丁裔。

参与者被随机分成两组：一组服用贝培多酸，另一组服用安慰剂。研究人员对患者进行了长达五年的随访，发现这种药物耐受性良好，能够将LDL胆固醇水平比安慰剂组降低21.7%。此外，在中位数为3.4年的时间内，贝培多酸组的心血管事件风险比安慰剂组低13%。相比之下，有些他汀类药物能将LDL水平降低多达50%。

根据作者们的说法，这种药物对于那些曾经发生过心血管事件或有发生首次事件风险的患者有效果。这项研究还包括了多名糖尿病患者，并没有观察到治疗导致血糖升高的情况。在服用贝培多酸的组别中，有更多的痛风和胆结石案例出现，但其中一位作者说，降低心脏病发作的风险要比可能发生的痛风发作更重要。

在一篇陪同该研究的社论中，杜克临床研究所心血管研究主任John H. Alexander写道：“贝培多酸的益处现在更加清楚了。现在我们的责任是把这些信息转化为更好的一级和二级预防措施，让更多有风险的患者受益，从而减少心血管事件。”

然而，证明一种药物能够降低胆固醇并不自动意味着它会改善心脏健康。2020年，一种由礼来制药公司生产的名为伊伐切特拉匹(evacetrapib)的药物显著降低了LDL胆固醇(“坏”胆固醇)，但却使“好”的高密度脂蛋白(HDL)增加了一倍，并没有预防心脏病发作。新的贝培多酸研究也没有进行足够长的时间来了解它到底预防了多少死亡。

这些积极的发现只是让他汀类替代品得到医生更广泛接受的第一步。该研究的合著者、克利夫兰诊所心血管医学主席Steven Nissen表示，除非有关键的“结果数据”显示贝培多酸能够减少心脏病发作，否则医生不太可能开出这种治疗方案，保险公司也可能不会报销。

“在当前我们有其他降低胆固醇的药物的时代，人们不会使用一种没有证明过效果的药物。人们想要证据。每个人都在等待这次试验，”Nissen说。

纽约大学朗格尼医学中心的心脏病学家Howard Weintraub评论说，虽然有些人认为除非一种药物能够降低死亡率，否则就不算成功，但他认为这是目光短浅的。“我认为做医学不仅仅是数尸体袋”，Weintraub没有参与这项具体的研究，但对结果感到满意，特别是对那些能够从降低胆固醇中受益但不能服用他汀类药物的人。“预防一些可能改变生活的事情……并且肯定会永远改变你未来的生活质量，”他说，“我认为这是一件好事。”

本文译自 Popular Science，由 BALI 编辑发布。

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