得克萨斯大学休斯顿分校药学院的一个研究团队报告称，通过调控TAK1，一种在免疫系统发育中发挥重要作用的信号蛋白，他们可以减缓杜氏肌萎缩症(DMD)的疾病进展并改善肌肉功能。

DMD是由于肌球蛋白基因突变引起的一种遗传性神经肌肉疾病，每3600个男婴中就有一个患病。DMD患者经历严重的肌肉萎缩，无法行走，并最终在三十多岁时因呼吸功能衰竭而死亡。该疾病以炎症反应和肌肉纤维的死亡为特征。最终，肌肉纤维被脂肪和纤维组织所取代，导致严重的肌肉无力。

“我们的研究结果表明，TAK1(转化生长因子β激活的激酶1)是骨骼肌肉质量的调节因子。通过针对这种蛋白质，我们可以抑制肌肉纤维的死亡，也就是所谓的肌坏死，并减缓DMD的疾病进展，”Ashok Kumar说道。他是Else和Philip Hargrove基金教授，也是药理学和制药科学系的系主任，他的研究结果已在JCI Insight上发表。“我们的研究表明，激活TAK1可以在DMD模型中刺激肌纤维生长，而不会对肌肉健康产生负面影响。”

在之前的突破中，Kumar的团队揭示了一个令人惊讶的事实：TAK1对于维持骨骼肌肉质量至关重要，并且超出正常水平激活TAK1可以增强骨骼肌肉的生长。

在本研究中，该团队设计了实验，以不同疾病进展阶段降低或增加骨骼肌中TAK1蛋白的水平。

“我们的实验表明，在峰值坏死期间降低TAK1活性，然后在坏死后期重新引入TAK1可大大改善肌肉病理。”研究助理教授Anirban Roy说道。

目前，DMD的标准治疗方法是使用类固醇减少炎症，虽然能稍微减缓疾病进展，但副作用严重。

“越来越多的证据表明，调节免疫反应、自噬和代谢以及基因修复疗法可能是减缓DMD患者疾病进展的有希望的方法，” Roy说道。

本文译自 medical news，由 BALI 编辑发布。

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