一项大型临床试验发现，新药resmetirom可有效改善非酒精性脂肪肝炎(NASH)患者的脂肪肝及纤维化程度，有望成为NASH治疗新突破。

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是一种进展性肝病，目前尚无获批治疗方案。Resmetirom是一种口服、靶向肝脏的甲状腺激素受体β选择性激动剂，正在开发用于治疗伴肝纤维化的NASH。

正在进行一项3期随机对照试验，招募了成年NASH患者，经活检证实肝纤维化程度为F1B、F2或F3(严重程度分为F0无纤维化至F4肝硬化)。患者以1:1:1的比例随机分配，分别接受每天一次80mg或100mg resmetirom或安慰剂治疗。52周后，主要疗效指标包括NASH缓解(非酒精性脂肪性肝病活动评分降低≥2分；评分范围0-8，分值越高病情越严重)且无纤维化恶化，以及纤维化改善至少一级且无NAFLD活动评分恶化。

共有966名患者纳入主要分析人群(80mg组322人，100mg组323人，安慰剂组321人)。80mg resmetirom组25.9%和100mg resmetirom组29.9%的患者实现了NASH缓解且无纤维化恶化，相比安慰剂组9.7%的疗效显著提高(P<0.001)。80mg resmetirom组24.2%和100mg resmetirom组25.9%的患者实现了纤维化改善至少一级且无NAFLD活动评分恶化，同样远超安慰剂组14.2%(P<0.001)。与安慰剂组相比，两组resmetirom治疗组患者在基线至第24周期间低密度脂蛋白胆固醇水平下降幅度更大(分别为-13.6%和-16.3%，而安慰剂组仅为0.1%，P<0.001)。resmetirom组患者腹泻和恶心等副作用发生率高于安慰剂组，但各组严重不良事件发生率相似。

结论：80mg和100mg的resmetirom均优于安慰剂，可显著改善NASH患者的脂肪肝程度并促进肝纤维化逆转。该研究为NASH治疗领域提供了新希望。

本文译自 NEJM，由 超载鸡 编辑发布。

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