波士顿医生首次将基因改造猪肾移植到活体患者身上，有望解决器官短缺难题，造福成千上万肾衰竭患者。

波士顿外科医生完成了首例将基因改造猪肾移植到活体患者体内的的手术，该名患者为一位62岁男性。这项突破性手术为成千上万患有肾衰竭的美国人带来了希望。

早期迹象令人鼓舞。肾脏的主要功能是清除血液中的废物和多余液体。据麻省总医院的医生称，这颗新移植的肾脏在手术后的周末就开始产生尿液，患者的病情也在持续好转。他目前已经可以在医院里行走，并可能很快出院。

这名患者为非裔美国人，该手术可能对非裔肾病患者具有特殊意义，因为他们更容易患上终末期肾病。

麻省总医院肾脏内科副主任医师、患者的主治肾脏科医生 Winfred Williams 博士表示，新的肾脏来源“可以解决该领域的一个棘手难题 - 少数族裔患者肾移植的获捐不足问题。”

如果来自基因改造动物的肾脏能够大规模移植，透析治疗“将成为历史，” 麻省总医院肾移植医学主任 Leonardo V. Riella 博士说道。该院的母组织麻省总院布莱根医院开发了这项移植计划。

美国有超过 80 万人患有肾衰竭，需要通过透析治疗清除血液中的毒素。超过 10 万人正在等待来自活体或已故人体捐献者的肾脏移植。终末期肾病在非裔美国人中比白人高三倍。

此外，还有数千万美国人患有慢性肾病，这可能导致器官衰竭。

虽然透析可以维持生命，但器官移植才是黄金标准治疗方案。然而，由于器官严重短缺，每年有成千上万的患者在等待肾脏移植时死亡。每年仅进行 25,000 例肾脏移植手术。

异种移植，即把动物器官移植到人体内，几十年来一直被认为是一种潜在的解决方案，可以大大增加肾脏的可用性。但是，人体免疫系统会排斥外来组织，导致危及生命的并发症。专家指出，即使供体匹配良好，也可能发生长期排斥反应。

近年来，基因编辑和克隆等科学技术的进步使异种移植变得更加接近现实，可以通过改变动物基因使器官与人体更兼容，降低免疫系统排斥的可能性。

这颗肾脏来自生物技术公司 eGenesis 培育的基因改造猪，该公司去除了三个可能导致器官排斥的基因。此外，还插入了七个促进人体兼容性的基因。猪携带可能感染人类的逆转录病毒，该公司也将其灭活。

2021 年 9 月，纽约大学朗格尼医学中心的外科医生将一个基因改造猪肾移植到一名脑死亡男子身上，并观察到它开始发挥功能并产生尿液。不久之后，阿拉巴马大学伯明翰分校的科学家宣布他们进行了类似的手术，并取得了类似的结果。

马里兰大学的外科医生曾两次将基因改造猪的心脏移植到心脏病患者身上。虽然这些器官发挥了功能，并且第一次移植似乎没有被排斥，但这两名病情恶化的患者都很快去世了。(通常情况下，同意接受这些前沿实验治疗的患者病情都非常严重，没有其他选择；他们通常病情过于严重，无法排队等待珍贵的人体器官，或者由于其他原因不符合资格。)

这例波士顿的猪肾移植患者名叫 Richard “Rick” Slayman，是一名州交通部门主管，多年来一直饱受糖尿病和高血压的折磨，并在麻省总医院接受了十多年的治疗。

Slayman 先生的肾脏衰竭后，接受了七年透析治疗，最终在 2018 年接受了人类肾脏移植。但捐赠的器官在五年内衰竭，并出现包括充血性心力衰竭等其他并发症，Williams 博士说道。

Williams 博士表示，斯莱曼先生在 2023 年恢复透析治疗后，经历了严重的血管并发症 - 他的血管凝血和衰竭 - 他需要反复住院治疗。

尽管身体状况不佳，Slayman 先生仍然坚持工作，但他面临着等待另一颗人类肾脏的漫长等待，并且“他变得越来越沮丧，”Williams 博士说道。“他说，‘我不能再这样下去了。我不能一直这样下去。’我开始考虑我们可以采取的非常规措施。”

“他本来要等五到六年才能获得人类肾脏。他无法熬过那段时间，”Williams 博士补充道。

当 Williams 博士询问 Slayman 先生是否愿意接受猪肾移植时， Slayman 先生提出了许多问题，但最终决定接受手术。“我不仅将其视为帮助我的一种方式，也是为数千名需要移植才能生存的人提供希望的一种方式，”他在麻省总医院提供的一份声明中说道。

到目前为止，Slayman 先生的新肾脏似乎功能正常，他已能够停止透析治疗。新移植的猪肾正在产生尿液并滤出肌酐，一种废物。他的医生说，其他指标也在每天改善。医生将继续监测 Slayman 先生是否出现器官排斥的迹象。

“他看起来像他自己。这真是太棒了，”Williams 博士说道。

这项手术并非没有批评者。善待动物组织 (PETA) 高级副主席 Kathy Guillermo 表示，异种移植可能会导致对动物的更大程度的剥削，并可能将新的病原体引入人类群体。“将猪作为备件来源对人类患者来说是危险的，对动物来说是致命的，并可能引发下一场大流行，”她说。“不可能消除或甚至识别猪携带的所有病毒。研究人员需要专注于清理器官捐献系统，让动物们自生自灭。”

这项四小时的手术由一个外科医生团队进行，其中包括麻省总医院 Legorreta 临床移植耐受中心主任 Tatsuo Kawai 博士和 Nahel Elias 博士。

该手术是在美国食品和药物管理局 (FDA) 的一项名为“同情用药”的方案下进行的，该方案针对的是可能从未获批准的治疗中受益的患有危及生命的疾病的患者。该方案还使用了新的免疫抑制剂来阻止器官排斥。

“他勇敢地站出来，”Williams 博士对 Slayman 先生说道。“向他致敬。他做出了巨大贡献。”

本文译自 The New York Times，由 BALI 编辑发布。

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