NMOSD患者接受异基因干细胞移植后超15年未复发，单次输注替换整个免疫系统获长期缓解。

两位患有视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的患者在接受异基因造血干细胞移植后，已保持病情缓解超过15年。这项发表在《Med》期刊上的研究由米兰IRCCS圣拉斐尔医院神经学家Massimo Filippi团队完成，为该罕见自身免疫疾病提供了一种可能极为持久的治疗方案。NMOSD是一种免疫系统错误地产生特异性抗体攻击脊髓和视神经的罕见疾病，其症状通常以持续数天甚至数月的发作形式出现，包括剧烈眼痛、视力急剧丧失、顽固性呕吐、单侧或双侧肢体无力乃至完全瘫痪，每一次发作都可能在中枢神经系统留下不同程度的永久性损伤。目前的常规治疗手段依赖患者终身持续服药来预防下一次发作，但这两位患者在长期药物治疗无效后成为干细胞移植的候选者。

两位患者的具体情况：一名男性患者在2009年接受了自己亲生姐姐提供的造血干细胞，另一名女性患者则于2010年从一名无血缘关系的捐赠者那里获得了干细胞，整个治疗过程仅需一次输注。移植完成后，男性患者的神经功能获得了显著改善，不仅恢复了接近正常的生活状态，还生育了两个孩子。女性患者手臂的活动能力明显好转，最关键的是她从此不再需要任何长期药物来维持病情的稳定。在移植前的准备阶段，两人均接受了一个联合化疗方案——氟达拉滨和曲奥舒芬，同时使用单克隆抗体来彻底清除体内那些不断产生致病性自身抗体的B细胞。移植后还给予了短期免疫抑制药物来预防移植物抗宿主病这一最令人畏惧的并发症。长期随访的事实证明这套治疗方案是有效的：两位患者体内再也没有产生NMOSD特异性抗体，并且成功建立起了全新的健康免疫系统。

悉尼科技大学生物医学工程师焦娇丽(Jiao Jiao Li)给出了非常审慎的评价："我不认为我们现在可以直接称之为治愈，但同时必须承认，它在如此漫长的15年时间跨度内解决了这种疾病所带来的全部问题。"该校另一位科学家Bruce Milthorpe补充道："让这些患者保持如此长时间的无症状状态，本身就是一件令人振奋的成果。"从本质上讲，异基因造血干细胞移植彻底替换了一个人的整个免疫系统。此前医学界也曾尝试过自体干细胞移植方案，即使用患者自身来源的干细胞来"重置"免疫系统，但研究者指出如果产生致病抗体的B细胞没有被彻底根除，自体方案的效果可能远不如异基因版本彻底。Filippi及其同事强调，这是异基因造血干细胞移植方案首次被用于治疗NMOSD。科学家们一致认为这些令人鼓舞的长期结果为开展更大规模的多中心临床试验提供了充分且迫切的理论依据。

原文：https://www.nature.com/articles/d41586-026-01925-7