两项三期试验显示,口服药upadacitinib让约四分之一患者面部复色至少75%,欧盟已批准。但多数人无效,长期风险未明。
白癜风是免疫系统误伤皮肤色素细胞造成的。白斑常长在脸上和手上,不传染,却带来歧视、焦虑和社会排斥,患者出门见人都受影响,所以复色不只是好看的问题。现有治疗主要是外用药膏和光疗,能帮助皮肤找回颜色,但往往要反复治疗好几个月。白斑面积一大,逐块抹药就成了苦差事,光疗还得反复跑医院。新药片的定位正是补这个空档:药膏只能对付单个斑块,药片却走遍全身。
《柳叶刀》发表的两项三期试验给出了这个口服选项。药叫upadacitinib,属于JAK抑制剂,能压住驱动白斑的那部分免疫反应,让受攻击的皮肤细胞得到喘息,白斑区域有机会重新长出颜色。JAK抑制剂是一个大家族,同族药物此前已在多种免疫过度活跃损伤皮肤的疾病中做过研究,upadacitinib本身也用于其他免疫病,安全性数据已有积累。试验招募614名12岁以上患者,在18个国家138家机构进行,受试者都是最常见的白癜风类型,面部和身体都有白斑。他们随机分到每天15毫克药片组或安慰剂组,连吃48周,评估肤色的人也不知道谁吃了真药。
面部效果最明显。第一项试验中25%的患者面部恢复至少75%的颜色,安慰剂组只有6%;第二项几乎一样,23%对7%。全身白斑也有效应:两项试验中19%和21%的患者全身复色过半,安慰剂组均为6%。还有14%的患者面部复色超过90%,安慰剂组只有2%到3%。48周结束时颜色仍在恢复,说明吃更久可能效果更好。

因为药片对全身起效,它特别适合白斑遍布全身或抹药困难部位的人,也比反复跑医院做光疗省事。白斑部位失去的是制造黑色素的细胞,重新长出颜色需要时间,这也是现有疗法动辄数月的原因。欧盟已经批准它用于符合条件的12岁以上患者,其他地区审批进度不一。
但多数人没能达标:约四分之三的患者没达到面部主要目标,约八成没有全身复色过半。常见副作用有上呼吸道感染、痤疮、头痛和鼻咽炎,7人得了带状疱疹,两项试验中分别有4%和2%的患者报告严重健康问题。48周的对比观察排除不了罕见或长期风险,这种药治其他病时已带有严重感染、癌症、心脏问题和血栓的警示。停药后颜色会不会褪,没人知道;试验只对比了安慰剂而非现有药膏和光疗;受试者以白人为主,深肤色人群偏少;试验由生产商艾伯维资助,公司参与了设计、数据分析和论文撰写。受试者还在接受112周随访,这些问题能回答多少,要等数据出来。
原文:https://www.sciencealert.com/this-once-daily-pill-helps-the-skin-regain-its-color-in-people-with-vitiligo