一项旨在恢复听力的再生性药物首次临床试验完成，虽然未在所有患者身上恢复听力，但部分患者听力测试结果有所改善，为进一步研发提供了依据。

英国伦敦大学学院 (UCL) 和伦敦大学学院医院 (UCLH) 的研究人员成功完成了首个旨在恢复听力损失的疗法的试验。这项名为 REGAIN 的试验的结果发表在《自然通讯》杂志上，它是首个研究旨在恢复失去的听力的治疗方法，重点关注一种名为 γ-分泌酶抑制剂 LY3056480 的药物。

研究人员发现，虽然该疗法并未使所有患有轻度至中度听力损失的成年人组恢复听力，但对数据进行更深入分析后发现，部分患者在各种听力测试中出现变化，表明该药物对内耳具有一定的活性。

这些所谓的疗效信号要求利用本次试验的经验教训进一步开发 LY3056480。

试验参与者年龄在 18 至 80 岁之间，来自英国、德国和希腊，并患有轻度至中度听力损失。15 名患者参加了 1 期试验，该试验表明该治疗方法安全且耐受性良好，44 名患者参加了 2a 期试验，旨在确定该药物是否有效。

参与者通过鼓膜接受了三次耳内注射药物。他们在接受药物之前和之后接受了一系列测试来测试他们的听力。

一项测试观察参与者能够听到的最安静的声音。另一项测试评估了在嘈杂背景下理解单词声音的能力，这也是听力损失患者的主要未解决问题。

在治疗开始后 6 周和 12 周，45% 的参与者能够识别一些声音，这些声音比他们之前能够听到的声音至少降低了 10 个分贝。

然而，研究团队设定了更高的标准来确定该药物的影响，即三个声音频率平均提高 10 个分贝或更多，而试验中观察到的听力变化并未达到这一更具雄心的目标。

听力损失是人类最常见的感官障碍，也是一个需求尚未得到充分满足的重要领域。它主要由内耳感觉毛细胞或其功能逐渐丧失引起。目前，唯一有效的治疗方法是佩戴助听器。这些设备可以帮助人们交流，但无法恢复自然听力或治疗听力损失的根本原因。

由于内耳感觉毛细胞不会自然再生，因此听力损失会随着年龄增长而恶化。

长期以来，这些毛细胞的损伤被认为是不可逆转的，但动物模型的各种研究表明，功能性内耳感觉毛细胞可以通过一种称为 γ-分泌酶抑制剂的小分子物质再生。

REGAIN 试验(使用 γ-分泌酶抑制剂再生内耳毛细胞)由 Anne GM Schilder 教授 (UCL 耳研究所、UCLH 皇家国家耳鼻喉科、伊士曼牙科医院和 NIHR UCLH 生物医学研究中心) 领导。它是全球首个再生性听力药物研究，由欧盟财团与德国和希腊的临床合作伙伴以及 Audion Therapeutics 公司共同开展。

Schilder 教授说：“这项研究有很多重要的教训，将指导未来此类研究。例如，该研究将有助于我们如何最佳地选择可能受益于这些新型高度靶向性听力治疗的患者。”

“这需要更好地理解内耳听力损失背后的机制以及更好的听力测试来识别患者的原因。大数据和人工智能可能会加速这一过程。”

为推进这项工作，UCLH BRC 团队与其他 BRC 合作成立了 NIHR 听力健康信息学合作组织 (HIC)，该组织将来自英国各地 NHS 医院的匿名听力数据汇总在一起，使用先进的计算技术进行分析。

在当地，该团队还开设了一个名为 HEDGE 的新患者登记处，为听力损失患者提供参与研究的机会，以帮助揭开导致听力损失的遗传和环境因素、分子途径和机制。

REGAIN 揭示了患者参与研究的巨大需求。

Schilder 教授说：“来自世界各地的 5,000 多名听力损失患者与我们联系，要求参加这项研究，这表明临床需求巨大。”

伦敦大学学院耳研究所的研究人员是最早理解内耳毛细胞中一种蛋白质作用的人员之一，这为 REGAIN 试验中使用的等新型听力疗法铺平了道路。

本文译自 medicalxpress，由 BALI 编辑发布。

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