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通常来说,干细胞总是用来制造新的、健康的细胞,用于修复受损的机体或者患病的器官。然则,哈佛大学和哥伦比亚大学和一个最新的联合项目却反其道而行:制造干细胞,并且使之演化为病变细胞。从一个已知的罹患退行性疾病的病人身上提取干细胞,研究人员希望通过这种办法找出致病原因,并找出有效的治疗方式,探索遗传学和疾病学所位置的真空领域。

由Kevin Eggan带领的哈佛大学以及Christopher Henderson为首的哥伦比亚大学的研究团队在7月31日公布了他们的重大突破——如何引导皮肤细胞形成干细胞,捐献者是一位年老的肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者 (ALS, or Lou Gehrig’s disease)。研究人员诱使干细胞成长为运动神经元,这种细胞最易受到ALS的影响。

制造单一的神经元有利于直接(并且,仅仅)增殖研究所需的细胞。通过观察该细胞的整个生命循环——从干细胞到神经元到病变细胞,研究人员能够对ALS的整个病变过程进行准确的生物学定位。基于对神经元的简单性,治疗过程中每一个潜在的致病因素,研究人员都得以捕获,这比在活体上——我是说病人的身上,要容易得多。

下一步,研究人员将对比由ALS患者的(皮肤细胞)培养的神经元于来自健康的志愿者的有什么区别。Henderson 希望经过一步一步的对比能找出到底出了什么问题导致了神经元的病变——有助于真正的避免这种退行性神经疾病,诸如ALS。

Ps,配图是运动神经元。

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