美国食品和药物管理局 (FDA) 于周四批准了首个用于治疗重度非酒精性脂肪肝疾病 (NASH) 患者的药物。

Madrigal 公司的 Rezdiffra 在一项涉及数百名非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 患者的临床试验中，被证明可以改善肝脏瘢痕形成。NASH 是由肝脏脂肪堆积引起的最悪形式的疾病。

“以前，患有 NASH 并有明显肝脏瘢痕的患者没有可以直接治疗肝脏损伤的药物，”FDA 的 Nikolay Nikolov 说。

“Rezdiffra 的获批将首次为这些患者提供除饮食和运动以外的治疗选择。”

NASH 影响了美国约 600 万至 800 万人，通常与高血压、2 型糖尿病、肥胖和高血脂等其他健康问题相关。

其症状包括虚弱、严重疲倦、皮肤或眼睛发黄、蜘蛛痣等。进展为肝硬化的 NASH(最晚期的瘢痕形成)会导致肝衰竭，最终需要进行肝移植。

Rezdiffra，也被称为其分子名称 resmetirom，是一种口服药物，针对 NASH 的潜在病因。

在一项针对 966 名患者的试验中，12 个月时进行的肝活检显示，与接受安慰剂的患者相比，更大比例接受 Rezdiffra 治疗的患者病情得到缓解或肝脏瘢痕形成有所改善。结果于 2 月发表于《新英格兰医学杂志》。

常见的副作用包括腹泻和恶心。

“Rezdiffra 的加速批准是我们创始人 Becky Taub 博士和一支小型研发团队 15 年多研究的成果，他们克服了药物开发中最大的挑战之一，”Madrigal 首席执行官 Bill Sibold 说。

美国肝脏基金会 (ALF) 的 Lorraine Stiehl 也称赞了这一“突破性”治疗方法。

Madrigal 表示，该药物将于 4 月份在美国上市。

本文译自 medicalxpress，由 BALI 编辑发布。

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