中国临床试验数量6年内翻三倍，跃居全球前列。政策改革与流程优化推动制药创新，为全球医药研发带来新思路。

在2017年，中国仅启动了600多项临床试验。到2023年，这一数字已飙升至近2000项。今年1月，中国公司Deepseek发布了一款名为R1的推理AI模型，其性能在某些AI基准测试中可与OpenAI的GPT-4 Turbo相媲美，但开发成本和资源投入却大幅降低。Marc Andreessen称之为"最令人惊叹的突破之一"，而这一消息却导致NVIDIA股价暴跌17%，创下美国公司史上最大单日跌幅。

虽然中国在AI领域的竞争力让科技界始料未及，但制药行业早已经历过多次类似的"Deepseek时刻"。

目前，全球约四分之一的临床试验和早期药物开发都在中国进行。根据Stifel的报告，大型制药公司约三分之一的实验分子都来自中国实验室的授权(即购买其他研究团队开发的分子权利，而非自主研发)。而就在几年前，这一比例仅为10%。

生物技术专家Alex Telford指出："十年前，大型制药公司寻找突破性分子时，往往会转向美国或欧洲的生物技术公司。如今，他们同样可能从中国公司获得分子授权。中国公司通常会在国内以较低成本完成第一期试验，然后将其转让给西方制药公司，由后者在美国进行成本较高的试验并将药品推向市场。"

这一转变部分源于政策因素。中国监管机构推出了一系列改革措施，降低市场准入门槛，简化审批流程。这些改革经验对希望加快药物研发速度的美国监管机构也具有借鉴意义。

从临床试验招募数据可以清晰地看到中国改革带来的影响。2010年代初期，美国公司的临床试验数量稳步增长，但随后趋于平稳，每年维持在约1900项。相比之下，中国的临床试验数量在2010年代中期之前一直相对较低。但在政府简化审批政策后，临床试验数量急剧增长，短短几年内就达到了与美国相当的水平。

中国临床试验招募量的激增并非源于少数大规模后期试验。相反，中国原创新药的数量从2010年的几乎为零增长到2023年接近美国水平。

为加快临床试验审批进度，中国监管机构采取了多项措施，包括优先审评和附条件批准等。满足优先审评条件的药物通常针对重大未满足的临床需求，可以获得加速评估。

2017年，国家药品监督管理局(NMPA)推出了"默许制"政策，即如果监管机构在60天内未提出异议，临床试验将自动获得授权。同年，中国加入国际人用药品注册技术协调会(ICH)，并更新规则，接受海外临床试验数据，减少了在中国重复进行完整研究的需求。

这些改革举措解释了为什么中国的临床试验数量在2017年至2023年间从每年约600项增至近2000项。值得注意的是，试验数量的增加并未影响招募规模。

2023年IQVIA的报告指出，行业整体试验复杂度在疫情高峰后有所下降，更倾向于进行多个规模较小的研究。这一趋势在美国数据中表现明显，最近超过四分之三的试验招募人数少于100人。这导致许多美国试验规模偏小，有时因招募困难而缺乏统计效力。相比之下，中国超过40%的临床试验都保持着较高的招募水平。

总的来说，临床试验数据展现了两条不同的发展路径：美国系统开创了现代制药发展模式但现已显现平台期，而中国系统通过改革流程快速崛起，实现了效率最大化。

日本、韩国和印度都在效仿中国的做法。那些能够加快启动时间、认可可靠的国外数据、在充分监管和创新友好政策之间取得平衡的国家，将有机会把握下一波药物发现浪潮。美国也应该加入其中。

本文译自 Asimov Press，由 BALI 编辑发布。