人工智能工具PepMLM突破传统药物设计，针对癌症、脑疾病等“不可治愈”蛋白，精准设计肽类药物，开启治疗新篇章。
人工智能正以惊人方式改变医学未来。麦克马斯特大学、杜克大学和康奈尔大学的研究团队在《自然生物技术》期刊上发表了一项突破性研究，展示了一种名为PepMLM的人工智能工具。这款工具原本用于理解人类语言，如今被重新训练，学会了“解读”蛋白质的“语言”，从而设计出能黏附并分解体内有害蛋白的小分子药物——即使科学家对这些蛋白的形状一无所知。
传统药物开发往往受限于蛋白质三维结构的已知性。例如，2024年诺贝尔化学奖得主Google DeepMind的AlphaFold，因预测蛋白质三维结构而推动了药物研发的巨大进步。然而，许多与癌症或神经退行性疾病相关的蛋白质结构并不稳定，传统方法对其束手无策。PepMLM却另辟蹊径，仅凭蛋白质的氨基酸序列，就能设计出肽类药物，极大地扩展了可靶向的疾病蛋白范围，包括那些曾被认为“不可成药”的目标。
这项研究的资深作者Pranam Chatterjee，现为宾夕法尼亚大学的教授，曾在杜克大学领导该项目。他生动地解释道：“大多数药物设计依赖于蛋白质的立体结构，但许多关键的疾病蛋白像无形的幽灵，难以捉摸。PepMLM直接从蛋白质序列入手，彻底改变了游戏规则。”实验室测试显示，PepMLM设计的肽——由氨基酸组成的短链——不仅能牢牢黏附在与癌症、生殖障碍、亨廷顿病甚至活体病毒感染相关的蛋白质上，还能在某些情况下促其分解。
麦克马斯特大学的博士生Christina Peng在Truant实验室中领导了亨廷顿病相关实验。她兴奋地说：“看到这些人工智能设计的肽在细胞内分解有毒蛋白，令人振奋。对于像亨廷顿病这样传统药物无能为力的疾病，这可能是一条全新的治疗路径。”与此同时，康奈尔大学的Matthew DeLisa和Hector Aguilar实验室针对病毒蛋白进行了肽测试，而Chatterjee的Duke团队则开发并验证了这一人工智能模型。麦克马斯特的Ray Truant教授补充道：“这项技术让我们能让任何蛋白质与另一蛋白质结合，无论是分解有害蛋白、稳定有益蛋白，还是调控蛋白质的修饰，都能根据治疗需求灵活实现。”
这项研究的意义远不止于此。团队已在开发下一代人工智能算法，如PepTune和MOG-DFM，旨在提升肽类药物的稳定性、精准性和体内传递效率。Chatterjee展望道：“我们的目标是打造一个通用的、可编程的肽类治疗平台——从一个蛋白质序列开始，最终创造出真正的药物。”
这一突破为长期困扰医学界的疾病带来了新的希望。无论是癌症的顽固蛋白，还是神经退行性疾病的复杂靶点，人工智能正以意想不到的方式，点亮治疗的未来。
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