科学家首次在人类测试一种基于干细胞的黄斑变性治疗方法。初步结果显示安全可行,部分患者的视力出现明显提升,为未来治疗干性年龄相关性黄斑变性带来新的希望。

拍朋友的照片时,你会把脸放在画面中央。开车时,你的注意力始终集中在正前方。对许多患有年龄相关性黄斑变性的成年人来说,这个最关键的中央视野却模糊得几乎认不出来。现有治疗办法只能减缓恶化或稍微增强视力,模糊通常仍会继续。

最近,一项基于干细胞移植的临床试验带来了新的突破。研究团队发现,这种手术可能安全地逆转累积在黄斑区域的损伤。黄斑是视网膜中负责中央视力的结构,对阅读、行走、识别面孔都至关重要。

这是这种特定干细胞疗法首次在人类身上测试。作为一期二期试验,研究主要关注安全性和初步效果。要与现有治疗相比,还得等到三期试验结束,但目前的结果已经足够积极,后续试验正在继续。

此前的实验室研究显示移植过程可以安全实现。移植的干细胞能够保持视网膜特性,没有观察到肿瘤或毒性反应。

研究团队筛选了十八名符合条件的患者,最终招募了六名七十一到八十六岁的志愿者,都是干性年龄相关性黄斑变性患者。干性黄斑变性占全部病例的大约八成,特点是脂肪和蛋白质在眼内沉积,逐渐破坏支持光敏感细胞的视网膜色素上皮细胞。

干细胞移植有望逆转黄斑变性的视力损伤

这项治疗的核心是移植干细胞。这些细胞来自眼库,能够生成新的视网膜色素上皮细胞。每名参与者接受五万颗干细胞,通过单次注射送入视网膜下方,注射位置位于视野最受损的眼睛的黄斑区域。

试验证明此疗法安全可靠,没有出现干细胞移植中可能发生的免疫排斥或肿瘤问题。出现的并发症都属于常见手术风险,与干细胞本身无关。

更关键的是,每名患者在接受移植的那只眼睛上都有视力提升,而另一只眼睛没有变化。这说明干细胞正在发挥作用。

在治疗一年后,视力最差的三名参与者平均能多读出二十一个视力表字母,比试验开始前有明显提升。

干细胞移植有望逆转黄斑变性的视力损伤

Michigan Medicine的眼科医生兼科学家Rajesh Rao说,安全性表现让团队放心,但最令人兴奋的是视力的改善。他表示,他们对最严重患者出现的视力提升幅度感到惊讶,这种改善在晚期干性黄斑变性中几乎没有出现过。

研究团队正在继续观察接受更高剂量移植的患者,剂量分别为十五万和二十五万颗细胞。如果更高剂量仍然安全,将帮助确定能否扩大临床测试规模。

这项试验尚处于早期,但结果让人看到干性黄斑变性治疗方向的一种可能性。过去只能减缓衰退的疾病,也许未来能通过再生细胞来恢复视力。随着试验进入下一阶段,科学家们希望更接近一个真正能逆转视力丧失的治疗方案。

本文译自 ScienceAlert,由 BALI 编辑发布。


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