一名德国女性在接受CAR-T细胞疗法后,其患有的三种严重自身免疫性疾病全部进入缓解期,10年输血史宣告终结。

一位47岁的德国女性曾深陷长达10年的健康噩梦。她同时患有三种不同的自身免疫性疾病,这让她的身体变成了一个自相残杀的战场。其中最折磨人的是自身免疫性溶血性贫血,她的免疫系统会疯狂攻击自身的红细胞。除此之外,她还饱受抗磷脂综合征和原发免疫性血小板减少症的困扰,前者让她随时面临血栓风险,后者则让她的凝血功能几近丧失。

为了维持生命,这位患者每天都必须接受输血,并长期依赖抗凝药物来预防血栓。在漫长的求医过程中,她先后尝试了9种不同的治疗方案,但无论是常规药物还是复杂的干扰手段,都没能让病情得到实质性的好转。直到她在德国埃尔朗根大学医院接受了一种原本多见于癌症治疗的实验性技术:CAR-T细胞疗法。

这项疗法的原理非常精妙,就像是给免疫系统做一次“系统重装”。医生首先从她的血液中提取出T细胞,在实验室里通过基因改装,给这些细胞安上了一个能精准识别CD19蛋白的导航仪。CD19正是那些“叛变”的B细胞表面的特征。在患者体内,正是这些异常的B细胞在不停下达错误指令,指挥整个免疫系统攻击健康的红细胞、血小板和组织。

在仅仅进行了一次改装细胞的回输后,奇迹发生了。治疗第7天,这位患者就彻底告别了每日输血。第10天出院时,她的体能出现了显著回升,已经能够处理日常活动。到了第25天,各项生化指标显示她已进入完全缓解状态。原本严重匮乏的血红蛋白恢复了正常水平,这意味着红细胞不再被大规模破坏,而那些触发血栓的抗体也变得无法检出。

治疗322天后的随访结果更令人振奋。虽然她体内的B细胞开始重新出现,但研究人员发现,这些新细胞几乎全是“天真”的初级状态。这意味着它们已经彻底丢失了攻击自身组织的错误记忆,不再向免疫系统发布自残的指令。目前,她已经停止了所有抗凝药物,生活完全回到了正轨。

血液病专家Fabian Müller对这一结果感到震惊,他表示,这种疗法的反应速度和深度都超出了预期。虽然单例研究尚不足以证明它对所有患者都百分之百有效,但这无疑为重症自身免疫病患者提供了一条全新的出路。研究团队认为,如果能更早地应用这种“免疫重置”技术,不仅能挽救更多生命,更能避免多年无效治疗给身体器官留下的累累伤痕。

本文译自 ScienceAlert,由 BALI 编辑发布。