初步人体试验显示单次基因编辑注射可将LDL胆固醇降低62%，效果已持续18个月。
科学家本周一报告，在一项小型初步研究中，一种实验性基因编辑疗法仅通过一次注射就将胆固醇水平大幅降低，效果可能是永久性的。这项发表在《新英格兰医学杂志》上的研究是对35名患者的中期分析，该试验最终计划招募多达85名参与者。所有受试者均患有遗传性高LDL胆固醇(即"坏胆固醇")或心脏病。
在接受最高剂量单次注射的35名患者中，LDL胆固醇水平最多降低了62%。在一个18个月前接受治疗的亚组中，这种变化至今仍然维持。后续将开展一项涉及200名患者的更大规模研究。
如果更大规模研究证实这些发现，研究人员希望这将为大量人群提供一种"一次搞定"预防心脏病的方法。大多数基因疗法针对的是罕见病，但心血管疾病每年夺走近80万美国人的生命。
未参与该研究的杜克大学心脏病学家 John H. P. Alexander 博士表示："我们一直在争论应该更早治疗患者，也制定了新的指南。一种治愈性疗法将彻底改变游戏规则。"
《新英格兰医学杂志》发表如此初步的结果并不寻常。主编 Eric Rubin 博士解释道："它看起来确实相当有效。"此外他指出，这项试验是将前沿基因疗法应用于美国头号死因的大胆尝试。