有史以来最昂贵的药物通过FDA的批准
majer @ 2019.05.29 , 10:00 上午美国联邦食品和药物管理局FDA已经批准了针对罕见儿童疾病的基因疗法投入临床——它是现今市场上最昂贵的药物。每名患者需要为此支付212.5万美元。
但好消息是，似乎只需一个疗程，就能治愈原本会导致死亡的疾病。
三岁的Donovan Weisgarber患有脊髓性肌萎缩症(SMA)，这是一种由基因缺陷引起的罕见疾病，会破坏控制肌肉的神经。最严重的婴儿通常活不过一年。
“当时如坠冰窟，”Weisgarber的母亲Laura回忆起听到诊断时的心情，“那是我们生命中最黑暗的时刻。”
但随后医生告诉Laura和她的丈夫Matthew，现在正好有针对SMA的临床测试药物。作为最后的稻草，他们同意让为Donovan注入转基因病毒，利用病毒修复基因缺陷。
Donovan的状况慢慢开始改善。虽说仍需要轮椅，以及喂食管，但他的母亲说，其他方面表现良好。
“他喜欢外出。他喜欢和家人一起玩。他可以去幼儿园。”Laura说，“他和其他孩子一样。这太棒了。”
Donovan并不是唯一的例子。基因疗法——被称为Zolgensma——一直在拯救患有脊髓性肌萎缩症的婴儿。
“结果非常喜人，”伊利诺斯州AveXis公司的总裁David Lennon说道，正是他的公司开发了Zolgensma。AveXis的母公司就是药物巨头诺华制药。
FDA上周五批准了Zolgensma，使其成为第二种合法的基因疗法。根据诺华公司的统计，目前约有700名患者符合治疗条件，未来每个月约有30名患儿出生。
诺华的定价为212.5万美元，但保险公司每年可以支付425000美元，为期5年。Zolgensma是有史以来最昂贵的药物。
“这绝对令人惊叹。”在纽约Memorial Sloan Kettering癌症中心研究健康政策的Peter Bach感慨道。
他说，Zolgensma只是高价药品如何消耗社会资源的最极端的例子。 2017年，可以治疗遗传性失明的技术成为第一种通过FDA认证的基因疗法。它也非常昂贵——每只眼睛425000美元。
AveXis的总裁承认数字可能看起来令人震惊。但他认为这种药物有所值。之前针对脊髓性肌萎缩症的唯一手段是一种名为Spinraza的药物，它每年花费数十万美元，而Zolgensma却是有望一次性挽救生命的治疗方法。
“我们谈论的是把终生服药压缩为一次性治愈，我们不习惯换个角度思考。”
从这个角度来看，Lennon称之为“极具成本效益”和“公平合理的价格”。
他说，如果要鼓励突破，制药公司需要收回研发成本，才能进一步刺激向拯救生命的尖端疗法追加投入。
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